Liebe/r Frau/Herr Dr. XX,

das Hereditäre Angioödem (HAE) ist eine seltene, autosomal-dominat vererbte Erkrankung. Sie ist gekennzeichnet durch wiederkehrende Schwellungsattacken der Haut, Schleimhäute oder der inneren Organe. Die Schwellungen können oft schmerzhaft und im Larynxbereich potenziell lebensbedrohlich sein.1
HAE wird in der Praxis noch immer häufig spät erkannt.

Bei den folgenden Symptomen ist es wichtig HAE konsequent mitzudenken – insbesondere bei positiver Familienanamnese:1

  • rezidivierenden, wiederkehrenden Schwellungen,
  • scheinbar ohne Ursache abdominellen Schmerzattacken,
  • fehlenden Quaddeln und Juckreiz,
  • und fehlendem Ansprechen auf Antihistaminika oder Kortikosteroide.

Da die Attacken oft unvorhersehbar auftreten, können sie bei einer mangelnden Versorgung für Patienten eine erhebliche körperliche und psychische Belastung darstellen.2

Wenn das „Warum“ geklärt ist: Gezielt oral vorbeugen

Wenn die Diagnose HAE feststeht, richtet sich der Blick auf die Wahrung der Lebensqualität der Patienten. Die internationale WAO/EAACI-Leitlinie definieren dafür klare Ziele für die HAE-Therapie: vollständige Krankheitskontrolle, Minimierung der Therapielast und die Ermöglichung eines normalen Lebens. Diese Ziele sind gemäß Leitlinie nur durch eine Langzeitprophylaxe erreichbar.1

ORLADEYO® (Berotralstat) ist die einzige zielgerichtete orale Erstlinienoption zur Langzeitprophylaxe.3 Als selektiver Inhibitor von Plasma-Kallikrein adressiert Berotralstat gezielt den zentralen pathophysiologischen Mechanismus der Erkrankung – und ermöglicht eine effektive Attackenreduktion.4

Die Ergebnisse im Überblick:4

  • 90,8 % Attackenreduktion
  • deutliche Verbesserung der Lebensqualität
  • hohe Therapiezufriedenheit
  • wenige wahrgenommenen Nebenwirkungen aus Patientensicht*

*Die häufigsten im Zusammenhang mit der Einnahme von ORLADEYO® beobachteten Nebenwirkungen betreffen den Magen-Darm-Trakt, Diese traten unter Studienbedingungen nur vorübergehend (im Median 3,5 Tage) auf und wurden als mild bis moderat eingestuft.3,4

Eine neue Ära – HAE komplett oral behandeln
Mehr Leichtigkeit für Menschen mit HAE

Neben ORLADEYO® steht neuerdings mit Sebetralstat ergänzend zur LTP eine orale Akuttherapie für die Akut-Behandlung von Attacken zur Verfügung. Damit wird den Patienten ab sofort eine rein orale HAE-Therapie ermöglicht. Wichtig bleibt jedoch: Die Leitlinien sehen die Prophylaxe als Fundament der Krankheitskontrolle.1 Die Akuttherapie ist ergänzend für Notfälle.

In Kombination mit Sebetralstat kann eine konsistente, aufeinander abgestimmte Behandlungsstrategie umgesetzt werden – mit klinischen Daten, die auf eine schnellere Symptomlinderung und verkürzte Genesungszeiten gegenüber der alleinigen Akuttherapie hinweisen.5,6 Im Vergleich zu anderen untersuchten LTP-Regimen zeigte sich unter Berotralstat in Kombination mit Sebetralstat eine verkürzte Zeit bis zur Reduktion der Attackenschwere sowie bis zur vollständigen Genesung.5

Die Subgruppen-Analyse der KONFIDENT-S Open Label Extension Studie zeigte die Wirksamkeit von Sebetralstat in Kombination mit verschiedenen LTPs.5
HAE – ein Mysterium?

Treffen Sie uns auf beim HNO in Ulm und besuchen Sie auch gern unser Industriesymposium „Unfassbare Fälle – oder doch frei erfunden?“ am Freitag, 15. Mai 2026, 11:30 – bis 13:00 Uhr. Hier erfahren Sie anhand praxisnaher Fälle, woraus es beim rein oralen Therapiekonzept ankommt.

Bei Rückfragen schreiben Sie uns gerne an infogermany@biocryst.com.

Herzliche Grüße
Ihr Biocryst-Team

Referenzen
1. Maurer M et al. (2022) Allergy 77(7):1961-1990.
2. Mendivil J, et al. Orphanet J Rare Dis. 2021;16:94.
3. Fachinformation ORLADEYO®, aktueller Stand.
4. Kiani-Alikhan S et al. (2024) J Allergy Clin Immunol Pract 12(3):733–743.
5. Riedl MA et al. EAACI-Kongress 2025; Oral Presentation (14.06.2025)
6. Farkas H et al. Bradykinin Symposium 2024; Oral Presentation (05.09.2024)
Pflichttext
Orladeyo 150 mg Hartkapseln. Wirkstoff: Berotralstat. Zusammensetzung: 1 Hartkapsel enthält 150 mg Berotralstat (als Dihydrochlorid). Sonstige Bestandteile: Kapselfüllung: Crospovidon (Typ A), Magnesiumstearat, hochdisperses Siliciumdioxid, vorverkleisterte Stärke; Kapselhülle: Gelatine, Titandioxid (E 171), Indigocarmin (E 132), Eisen(II,III)-oxid (E 172), Eisen(III)-oxid (E 172); Druckfarbe: Eisen(II,III)-oxid (E 172), Kaliumhy-droxid, Schellack, Propylenglycol (E 1520). Anwendungsgebiete: Routinemäßige Prävention wiederkehrender Attacken des hereditären Angioödems (HAE) bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren. Gegenanzeigen: Überempfindlichkeit gegen Berotralstat oder sonstige Bestandteile. Nebenwirkungen: Kopfschmerzen (inklusive Sinuskopfschmerzen); Abdominalschmerz (inklusive abdominaler Beschwerden, Oberbauch- oder Unterbauchschmerzen, epigastrischer Beschwerden, abdominalem Druckschmerz); Diarrhö (inklusive weichem Stuhl, häufiger Darmentleerungen); Erbrechen; gastroösophagealer Reflux; Flatulenz; Ausschlag; ALT oder AST erhöht. Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dies ermöglicht eine schnelle Identifizierung neuer Erkenntnisse über die Sicherheit. Weitere Angaben: siehe Fach- und Gebrauchsinformation. Verschreibungspflichtig. BioCryst Ireland Limited, Block 4, Harcourt Centre, Harcourt Road, DUBLIN 2, D02HW77, Irland.
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